Uno de cada cuatro ensayos clínicos autorizados en España en 2022 investigó enfermedades raras. Este hecho aumentó un 3% respecto a 2021 y marcó un hecho histórico con 233 ensayos dedicados a estas patologías minoritarias. Así lo reflejan los resultados del Informe Anual sobre Ensayos Clínicos en España realizado por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), con motivo de la celebración del Día Internacional del Ensayo Clínico (20 de mayo).
Según este estudio, en 2022 se ha mantenido por tercer año consecutivo una tendencia creciente en el porcentaje de ensayos centrados en las patologías poco frecuentes, a pesar de que el cómputo global de ensayos clínicos autorizados en España descendió un 8%, pasando de los 996 en 2021 a los 923 en el año siguiente.
En cuanto a la participación, aunque se experimentaron descensos en ambos casos, en los ensayos centrados en enfermedades raras, esta disminución apenas alcanzó un 5%, pasando de 4.436 participantes en 2021 a 4.207 en 2022. Sin embargo, en el conjunto de ensayos autorizados, el número de participantes descendió un 30% respecto al año anterior, situándose la cifra en 46.087 en el último año.
Sobre las áreas terapéuticas que han abordado los ensayos en enfermedades raras destaca la investigación en oncología que acumula un 24%, en sistema nervioso que suma un 12%, en hematología con un 10% y en sistema inmunitario que supone otro 10%. En términos de crecimiento destacan especialmente las investigaciones sobre fenómenos genéticos al experimentar un aumento del 80% respecto al año anterior, con 10 ensayos clínicos en este campo.
Por otro lado, según los datos de AELMHU basados en el Registro Español de Estudios Clínicos (REEC), se vuelve a poner de manifiesto que la industria farmacéutica es la principal impulsora de los ensayos clínicos en enfermedades raras en España. De los 233 ensayos, el 97% fueron promovidos por estas compañías, evidenciando un claro compromiso por la investigación en este ámbito.
El Informe Anual sobre ensayos clínicos de AELMHU evidencia que la investigación en España en el ámbito de las patologías minoritarias se encuentra en un buen momento. Además, la apuesta por la innovación del conjunto del sector permite mantener un optimismo razonable que debe contribuir a mejorar la situación de las personas y familias afectadas por estas enfermedades poco frecuentes.
